Liệu pháp gien chữa bệnh Paskinson

Bệnh Parkinson phát sinh do thiếu dopamine, một chất dẫn truyền thần kinh. Chất này hình thành và được sản xuất tại vùng não giữa. Bệnh Parkinson làm cứng cơ, run tay, dáng đi và tư thế bất thường. Do rối loạn vận động, người bệnh chuyển động khó khăn, chức năng nhận thức và ngôn ngữ cũng bị suy giảm.

Từ 50 năm nay, người ta dùng thuốc L Dopa kích thích sản xuất dopamine để chữa bệnh Parkinson đã cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của người bệnh, nhưng chỉ được một thời gian ngắn. Tuy nhiên, do việc sản xuất dopamine không được liên tục, nó gây tác dụng phụ nghiêm trọng. Bệnh nhân lại tiếp tục bị rối loạn vận động.

Bác sĩ Stéphane Palfi ở bệnh viện Henri-Modor ở Créteil và các đồng sự ở trung tâm nghiên cứu CEA/Inserm đã thử nghiệm lâm sàng một liệu pháp gen mới tiêm một loại virut biến đổi gen có tên lentivirus vào một số điểm của não kích thích sản xuất dopamine liên tục.

Tham gia cuộc nghiên cứu có 13 bệnh nhân mắc bệnh Parkinson ở bệnh viện Henri-Modor. 3 bệnh nhân người Anh ở bệnh viện Adenbrooke ở Cambridge đồng thời cũng được thử nghiệm với một loại virut biến đổi gen chứa ba loại gen kích thích sản xuất dopamine.

Các bệnh nhân được tiêm các liều lượng khác nhau. Những kết quả ban đầu, theo bác sĩ Palfi, rất khả quan. Đặc biệt, liệu pháp này không có phản ứng phụ nghiêm trọng. Cuộc thử nghiệm đang được tiếp tục vì hiệu quả khá chậm, đòi hỏi phải có thêm những cuộc nghiên cứu lâm sàng.

Những kết quả ban đầu này sẽ được đăng tải trên một tạp chí chuyên ngành vào tháng 1/2013.