Đây cũng là bệnh nhi đầu tiên ở Việt Nam mắc căn bệnh hiếm gặp được hồi sinh cuộc sống nhờ phương pháp hiện đại ghép tế bào gốc tạo máu (ghép tủy).
Ghép trước 3 tháng tuổi, cơ hội sống đến 95%
Kỹ thuật ghép tế bào gốc tạo máu (ghép tủy) được các bác sĩ BV Nhi Trung ương và BV Trung ương Quân đội 108 phối hợp ứng dụng điều trị thành công cho bé Viên Đức A. (3 tháng tuổi, Hà Nam) bị suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp. Người cho tế bào gốc là bố bệnh nhi, 35 tuổi, thể trạng khỏe mạnh. Đức A. cũng là bệnh nhi đầu tiên ở Việt Nam mắc căn bệnh hiếm gặp được hồi sinh cuộc sống nhờ phương pháp hiện đại này.
Bé Đức A. là con thứ 4 của anh T. - chị Ng. (Hà Nam) được phát hiện mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp khi mới 13 ngày tuổi. Trước khi có Đức A., cha mẹ em đã trải qua nỗi đau mất 2 đứa con khi mới ở tuổi ẵm ngửa cũng vì bệnh này. Nếu không được ghép tủy sớm, cháu bé với hệ miễn dịch yếu không có khả năng chống lại các tác nhân gây bệnh như virus, vi khuẩn và sẽ nhanh chóng dẫn đến tử vong do mắc các bệnh nhiễm trùng. Trước hoàn cảnh đặc biệt của của bé Đức A., các bác sĩ đưa ra quyết định “phải ghép tủy sớm cho cháu bé bằng mọi giá”. Thời điểm đó, Đức A. vừa tròn 1 tháng 21 ngày tuổi.
Ghép tế bào gốc tạo máu (ghép tủy) là liệu pháp điều trị kỹ thuật cao, trong đó tế bào gốc tạo máu được đưa vào cơ thể, thay cho tế bào gốc bị tổn thương hoặc bất thường. Ở một số quốc gia phát triển như Mỹ, Hà Lan, Pháp… trẻ bị suy giảm miễn dịch bẩm sinh được phát hiện sớm và ghép tủy trước 3 tháng tuổi thì cơ hội sống có thể đạt đến 95%.
Tuy Đức A. may mắn được chẩn đoán bệnh từ rất sớm song khó khăn đặt ra cho các bác sĩ ở trường hợp này là nguồn tủy từ bố và anh trai của bé đều không hoàn toàn phù hợp nên không thể thực hiện bằng những phương pháp lấy tế bào gốc tạo máu từ tủy xương như vẫn áp dụng tại BV Nhi Trung ương.
Sau khi hội chẩn giữa các chuyên khoa huyết học lâm sàng, Di truyền, Sinh học phân tử, Ngân hàng máu, Miễn dịch dị ứng, các bác sĩ quyết định lựa chọn lấy tế bào gốc từ máu ngoại vi của người cho tủy là bố của bé (lấy các tế bào CD 34+) và xử lý các yếu tố khác biệt bằng phương pháp loại bỏ tế bào lympho T để hạn chế nguy cơ thải ghép trong cơ thể bệnh nhi. Đây là phương pháp rất phức tạp đòi hỏi phải có trang thiết bị và hóa chất đắt tiền. Công đoạn này rất quan trọng, nếu không ca ghép sẽ thất bại. May mắn, Bệnh viện Nhi Trung ương đã nhận được sự phối hợp của đội ngũ y bác sĩ từ BV Trung ương Quân đội 108 trong khâu lọc, và tách tế bào gốc từ cơ thể người hiến tủy.
Chạy đua với thời gian…
Ngày 14/10/2014, anh Viên Đức T. được chỉ định nhập BV Trung ương Quân đội 108. Sau khi hoàn thiện các xét nghiệm thường quy cũng như chuyên sâu để đảm bảo có thể tách được tế bào gốc, ngày 18/10/2014 anh T. bắt đầu được các bác sĩ tiến hành tiêm thuốc kích thích tế bào gốc ra máu ngoại vi. Trong 5 ngày nhập viện, tất cả các chi phí cho khâu chuẩn bị như tiền viện phí, tiền xét nghiệm…đều được BV Trung ương Quân đội 108 hỗ trợ miễn phí cho bệnh nhân.
Việc tách tế bào gốc được thực hiện trên 2 hệ thống máy hiện đại nhất hiện nay là hệ thống tách tự động Optia và hệ thống CliniMACS, loại máy chuyên biệt lần đầu tiên được thực hiện tại Việt Nam. Sau khi có sản phẩm tế bào gốc từ máu ngoại vi, các bác sĩ tiến hành loại bỏ tế bào lympho T trên hệ thống CliniMACS. Quá trình này được thực hiện trong phòng sạch của Khoa Sinh học phân tử - BV Trung ương Quân đội 108 với sự giúp đỡ về chuyên môn của các chuyên gia đến từ Singapore.
Hai tháng ròng rã “chạy đua với thời gian” để chuẩn bị ghép tủy cho Đức A. là những ngày căng thẳng nhất của đội ngũ y bác sĩ BV Nhi Trung ương và BV Trung ương Quân đội 108 bởi giai đoạn trước 3 tháng tuổi được coi là “thời điểm vàng” của những cháu bé mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng. Sau khoảng thời gian này, bệnh nhi với nguy cơ cao mắc các bệnh nhiễm trùng sẽ gây khó khăn cho quá trình cấy ghép.
Ba tháng chờ đợi sau ghép trôi qua nặng nề đã được đền đáp xứng đáng. Tháng 1/2015 những dấu hiệu tủy mới đầu tiên trong cơ thể bé bỏng cuối cùng đã xuất hiện sau những ngày thấp thỏm của đội ngũ thầy thuốc và những lo lắng của cha mẹ bé. ThS.BS Nguyễn Vân Anh, chuyên khoa Miễn dịch, người trực tiếp chăm sóc cháu Đức A. trong suốt quá trình trước, trong và sau ghép tủy chia sẻ: “Đức A. là trường hợp bệnh nhi hết sức đặc biệt. Diễn biến sức khỏe của cháu sau khi ghép tủy nhiều lúc khiến bác sĩ phải “thót tim”. Với các trường hợp ghép tủy khác, chỉ sau từ 1-2 tuần, các bé sẽ xuất hiện dấu hiệu sinh tế bào mới như xét nghiệm thấy lympho tăng dần hay dấu hiệu thải ghép như rụng tóc, nổi ban đỏ…Riêng bé Đức A. thì phải chờ đợi đến 3 tháng mới có sự thay đổi rõ rệt”.
Mười hai tháng sau ghép tủy, Bé Đức A. hiện tại vẫn khỏe mạnh, bé tăng cân, ăn ngủ tốt, các dấu hiệu mọc ghép đã bắt đầu xuất hiện. Các bác sĩ của BV Nhi Trung ương vẫn đang tiếp tục theo dõi và chờ đợi kết quả mọc ghép hoàn toàn ở bệnh nhi.
TS.BS. Phan Quốc Hoàn
Chủ nhiệm Khoa Sinh học Phân tử - BV Trung ương Quân đội 108